血液

Lancet haemat:Sotatercept,活性受体融合蛋白,治疗骨髓增生异常综合征患者的贫血的疗效和安全性。

作者:MedSci 来源:MedSci 梅斯 日期:2018-01-13
导读

         骨髓增生异常综合征(MDS)的特点无效造血(生成的红细胞在骨髓内即被破坏),导致贫血。Sotatercept (ACE-011)是一种新型激活素受体IIA型融合蛋白,可作为配体陷阱中和红细胞生成晚期的负性调控因子。研究人员对sotatercept用于治疗低风险MDS患者贫血的有效剂量和安全性进行评估。

        骨髓增生异常综合征(MDS)的特点无效造血(生成的红细胞在骨髓内即被破坏),导致贫血。Sotatercept (ACE-011)是一种新型激活素受体IIA型融合蛋白,可作为配体陷阱中和红细胞生成晚期的负性调控因子。研究人员对sotatercept用于治疗低风险MDS患者贫血的有效剂量和安全性进行评估。

        研究人员在USA和法国的11个治疗中心开展一多中心、剂量梯度的临床2期试验,招募年满18岁的有需进行输红细胞(RBC)治疗的贫血的中低风险的MDS患者,并且不适合、或对红细胞刺激因子(ESAs)治疗不敏感。此外,排除携带染色体5q缺失、无来那度胺治疗失败记录的患者。部分患者随机分组,接受0.1或0.3mg/kg的sotatercept(皮下注射),并根据血清促红细胞生成素浓度和输血要求进行分层。部分患者以非随机方式分至0.5、1.0和2.0mg/kg的剂量组。主要评估指标:获得血液学改善(HI-E)的患者比例。

        2012年12月5日-2015年7月22日,共招募74位患者(sotatercept用药剂量:0.1mg/kg[7位]、0.3mg/kg[6位]、0.5mg/kg[21位]、1.0mg/kg[35位]、2.0mg/kg[5位])。74位患者中,36位(49%;95% CI 38-60)获得HI-E;高输血要求(56天内,输4个及以上单位的RBC)的62位患者中有29位(47%;95% CI 35-89)。12位低输血要求的患者中有7位(58%;95% CI 32-81)获得HI-E(血红蛋白增加1.5g/dl或持续56天及以上未输血)。最常见的副反应是疲劳(19/74,26%)和外周水肿(18/74,24%)。3-4级治疗突发性不良事件(TEAEs)有25例(34%),其中4例(5%)被认为是治疗相关的。最常见的3-4级TEAEs是脂肪酶升高和贫血(各3例[4%])。17位(23%)患者至少有一次严重的TEAE,且有一位患者因跌倒而死于硬膜下出血。

        Sotatercept,新型的活性受体融合蛋白,可有效治疗既往ESA治疗失败的低风险的骨髓增生异常综合征患者的贫血,且耐受性良好。

        原始出处:

        Rami Komrokji,et al.Sotatercept with long-term extension for the treatment of anaemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes: a phase 2, dose-ranging trial.The Lancet Haematology. January 10,2018. http://dx.doi.org/10.1016/S2352-3026(18)30002-4

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