精神

罗氏自闭症新药获突破性疗法认定

作者:佚名 来源:药明康德 日期:2018-02-01
导读

         罗氏(Roche)今日宣布,美国 FDA 授予其在研口服新药 balovaptan(以前为 RG7314)突破性疗法认定,该药物作为一款加压素 1a(V1a)受体拮抗剂用于自闭症谱系障碍(ASD)患者的治疗。

关键字:  自闭症 

        ASD 是一种终生性疾病,影响着患者的行为、交流和与人互动。据世界卫生组织(WHO)估计,全球每 160 个人中就有 1 名 ASD 患者。ASD 之所以被叫做“谱系障碍”,是因为患者具有广泛而严重的症状,极大地影响了他们的日常生活。但目前还没有药物来改善患者在社交能力、重复行为、限制兴趣和沟通方面遇到的困难。ASD 患者的这些核心症状会持续存在,并难以克服。他们急需新疗法来改善病情,提高生活质量。

        Balovaptan 是一款在研小分子药物,有望为 ASD 患者带来治疗希望。来自人类和动物研究的证据表明,V1a 受体介导和调节的关键社会行为对 ASD 患者具有挑战性。如果在进一步的研究中证实了 balovaptan 的疗效,它有可能成为第一个帮助改善 ASD 的核心社交和沟通症状的药物。

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        ▲Balovaptan 的分子结构式(图片来源:NIH)

        此次 balovaptan 获颁突破性疗法认定是基于 VANILLA 研究的结果。该研究是一项在 ASD 成人患者中进行的 2 期临床试验。其结果在 2017 年 5 月举行的国际自闭症研究大会 (IMFAR)上公布。研究显示 balovaptan 具有良好的安全性和耐受性。此外,评估 balovaptan 在 ASD 儿童和青少年患者中的疗效的研究也正在进行中。

        “我们非常高兴 FDA 为 balovaptan 颁发了突破性疗法认定,以表彰它治疗 ASD 患者的早期希望,”罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示:“我们期待与 FDA 密切合作,希望能尽快把这款药物带给患者。”

        我们期待这款极具潜力的药物能尽快为自闭症患者带来疾病缓解。

        参考资料:

        [1] Roche Investor Update: FDA grants Breakthrough Therapy Designation for Roche’s balovaptan in autism spectrum disorder

        [2] FDA Calls Roche's Autism Drug a Breakthrough

        [3] Roche 官方网站

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